Brasil ha ido ganando prominencia mundial en la investigación clínica de enfermedades raras, impulsado por un entorno regulatorio más favorable, la diversidad genética y el potencial del SUS (Sistema Único de Salud) como fuente de datos y futuro comprador de terapias innovadoras.

La nueva Ley de Investigación Clínica ha fortalecido la confianza de las empresas multinacionales, que están ampliando sus inversiones en el país. Según una encuesta de Interfarma e IQVIA, Brasil ya ocupa el puesto 19 a nivel mundial en estudios clínicos y tiene el potencial de entrar en el top 10, un movimiento que podría generar un impacto anual de R$ 6.300 millones y 56.000 empleos calificados.

Fonte: Interfarma/IQVIA –dezembro de 2025

Las multinacionales aceleran sus inversiones.

Empresas como AstraZeneca, AbbVie, Biogen, Roche, Novartis, Sanofi y Takeda han anunciado un aumento en sus inversiones en investigación clínica, especialmente en enfermedades raras. Entre los ejemplos más destacados:

AstraZeneca/Alexion: R$ 10 millones invertidos en 2025 y una previsión de R$ 12 millones en 2026; Un total de R$ 315 millones considerando todas las áreas terapéuticas.

Abbvie El 60% de sus ingresos en Brasil proviene de enfermedades raras; se prevé que alcance los R$ 165 millones en 2026.

Roche: Aproximadamente R$ 118 millones destinados a estudios de enfermedades raras en 2025.

Novartis: R$ 145 millones invertidos en 2025, con 18 estudios centrados en enfermedades raras.

Sanofi: R$ 153 millones invertidos en 2025, con 11 estudios en el área.

Takeda: Alianza de US$ 250 millones con Hemobrás para la hemofilia.

La innovación avanza, pero el acceso sigue siendo un obstáculo.

A pesar del aumento de las inversiones, el acceso de los pacientes a las terapias sigue siendo limitado. Solo el 41% de las 232 tecnologías evaluadas por el SUS (Sistema Único de Salud) desde 2012 se han incorporado, y únicamente 51 han llegado a los pacientes.

Los expertos señalan que el principal obstáculo radica en la incorporación y disponibilidad efectiva de los tratamientos, a pesar de los avances científicos.

El Ministerio de Salud afirma haber ampliado la red de atención a 50 servicios especializados e incorporado cerca de 20 nuevas tecnologías, además de invertir más de R$ 1.000 millones en el medicamento Trikafta para la fibrosis quística.