Lundbeck h anuncido los datos preliminares de la Fase II Parte A de su estudio en curso que evalúa asedebart (Lu AG13909), un anticuerpo monoclonal anti-hormona adrenocorticotrópica (ACTH), en adultos con enfermedad de Cushing.

La enfermedad de Cushing (EC) se caracteriza por la sobreproducción de ACTH por un adenoma hipofisario e implica una disfunción del eje hipotálamo-hipófisis-suprarrenal (HPA). El cortisol libre urinario (CLU) es un indicador clave de la carga de cortisol en la EC, donde el hipercortisolismo crónico es fundamental para su impacto clínico. El mecanismo de acción de Asedebart busca neutralizar los aumentos patológicos de ACTH y, por lo tanto, afectar el exceso crónico de cortisol, reflejado en los niveles de CLU. Los datos, presentados oralmente en la Reunión Anual de la Sociedad Endocrina (ENDO) de 2026, que tuvo lugar del 13 al 16 de junio en Chicago, EE. UU., mostraron la normalización de la UFC en 7 de los 8 pacientes evaluables tras la titulación individualizada de la dosis intravenosa (IV) de asedebart.

«Los datos del estudio de fase II en curso resaltan el potencial de la neutralización directa de la ACTH como un nuevo enfoque terapéutico para la enfermedad de Cushing, una afección neuroendocrina con importantes necesidades médicas no cubiertas», declaró Johan Luthman, vicepresidente ejecutivo y director de Investigación y Desarrollo de Lundbeck. «La normalización de la UFC observada en la mayoría de los pacientes evaluables es muy alentadora y refuerza nuestra confianza en el desarrollo continuo de asedebart para la enfermedad de Cushing. Los próximos pasos incluyen la evaluación de una formulación subcutánea».

El programa de asedebart refleja cómo Lundbeck ha ampliado su experiencia en neurociencia mediante la búsqueda de dianas farmacológicas biológicas dentro de la señalización neurohormonal. Esta área ofrece el potencial para desarrollar terapias diferenciadas para trastornos endocrinos raros, respaldadas por estudios de pacientes basados ​​en biomarcadores que permiten tomar decisiones decisivas y tempranas en el desarrollo.

Resultados preliminares de la Fase II, Parte A

En ENDO 2026, se presentaron datos preliminares de la Parte A del estudio multicéntrico, abierto, de titulación de dosis de Fase II de Lundbeck, que evalúa múltiples dosis intravenosas (IV) y subcutáneas (SC) de asedebart en adultos con enfermedad de Cushing (EC) de origen hipofisario mediada por ACTH.

Al momento del corte de datos, se habían reclutado 12 pacientes y 8 de los 9 que iniciaron la fase de dosificación IV completaron la titulación de dosis individualizada. En el análisis de respuesta, 7 de estos 8 pacientes lograron la normalización de la UFC (≤170 nmol/24 horas). Asedebart fue generalmente bien tolerado, sin eventos adversos inesperados ni nuevas señales de seguridad observadas.

Se notificaron eventos adversos emergentes del tratamiento en los 12 pacientes. Se notificaron eventos adversos graves en 3 pacientes, incluyendo un fallecimiento debido a un evento no relacionado. No se notificaron eventos de hipersensibilidad. Se observaron episodios de deficiencia de glucocorticoides en dos participantes, los cuales se trataron con hidrocortisona a corto plazo.

La Parte B del estudio de Fase II en curso investiga la administración subcutánea de asedebart en adultos con enfermedad de Cushing. Esta siguiente etapa, la Parte B, está diseñada para evaluar con mayor profundidad la neutralización directa de la ACTH, incluyendo los efectos sobre la reducción del cortisol, la seguridad y la tolerabilidad, la farmacocinética y la experiencia de los pacientes con la dosificación subcutánea.

Asedebart es un fármaco en investigación no aprobado para su comercialización por ninguna autoridad reguladora a nivel mundial, y su eficacia y seguridad no han sido establecidas.

Acerca de asedebart

Asedebart es un anticuerpo monoclonal anti-ACTH humanizado diseñado para reconocer específicamente la ACTH con alta afinidad. Bloquea la unión de la ACTH al receptor de melanocortina  en las glándulas suprarrenales e inhibe así la señalización neurohormonal de la ACTH. Esta inhibición provoca una disminución en la secreción de glucocorticoides, mineralocorticoides y andrógenos por las glándulas suprarrenales. La ACTH desempeña un papel clave en la biosíntesis de esteroides suprarrenales5 y, por lo tanto, se considera una posible diana terapéutica en afecciones caracterizadas por niveles elevados de ACTH.

Asedebart ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) para la hiperplasia suprarrenal congénita (HSC) en la Unión Europea y Estados Unidos, así como la ODD en Japón para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Cushing (EC) e HSC.

Acerca de la enfermedad de Cushing

La EC es un trastorno endocrino poco frecuente causado por un adenoma hipofisario que secreta un exceso de ACTH, lo que conduce a una sobreproducción crónica de cortisol. Esta afección se asocia con una morbilidad significativa y una mayor mortalidad, y los pacientes pueden experimentar una amplia gama de síntomas físicos.