- 14 de febrero de 2025
La FDA aprueba la formulaci贸n en comprimidos de Evrysdi, de Roche, para la atrofia muscular espinal
Roche ha
anunciado que la FDA ha aprobado una formulaci贸n en comprimidos de Evrysdi
(risdiplam), su tratamiento contra la atrofia muscular espinal (AME).
Evrysdi fue
autorizado originalmente por el organismo regulador estadounidense en 2020 para
tratar la enfermedad neuromuscular progresiva en pacientes a partir de los dos
meses de edad, antes de recibir una aprobaci贸n ampliada en 2022 para lactantes
menores de dos meses.
Hasta ahora,
el f谩rmaco s贸lo estaba disponible en forma de soluci贸n oral, que se
administraba diariamente en casa por v铆a oral o por sonda.
Se espera
que el nuevo comprimido de 5 mg est茅 disponible en las pr贸ximas semanas y sea
adecuado para su uso en pacientes a partir de dos a帽os de edad que pesen m谩s de
20 kg, dijo Roche, a帽adiendo que la formulaci贸n original seguir谩 estando
disponible para pacientes con otras dosis del f谩rmaco y para aquellos que
prefieran la soluci贸n oral.
Se espera
que los comprimidos, que pueden conservarse a temperatura ambiente y tragarse
enteros o dispersados en agua, proporcionen m谩s libertad e independencia a los
pacientes.
La AME
afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 beb茅s en todo el mundo y est谩
causada por una mutaci贸n del gen SMN1, que provoca una deficiencia de la
prote铆na SMN. Dependiendo de la forma de la enfermedad, la fuerza f铆sica de los
pacientes y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir
significativamente o perderse.
Evrysdi, de
Roche, est谩 dise帽ado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producci贸n
de prote铆na SMN en el sistema nervioso central y los tejidos perif茅ricos.
La 煤ltima
decisi贸n de la FDA sobre Evrysdi, que lo convierte en el primer y 煤nico
comprimido aprobado para la AME, se bas贸 en los resultados de un estudio de
bioequivalencia que demostr贸 que el comprimido de 5 mg y la soluci贸n oral
original proporcionaban una exposici贸n comparable al f谩rmaco.
Levi
Garraway, director m茅dico y jefe de desarrollo mundial de productos de Roche,
ha declarado: 芦Evrysdi tiene un s贸lido potencial para modificar la
trayectoria de la enfermedad de AME, y ya se ha utilizado para tratar a miles
de pacientes hasta la fecha. Esta aprobaci贸n supone otro importante paso
adelante.
芦El
comprimido de Evrysdi combina la eficacia establecida con la comodidad,
proporcionando una opci贸n flexible adicional para el tratamiento de la AME禄.
