La FDA ha aprobado Fabhalta, (iptacopan) de Novartis, como primer tratamiento de la glomerulopatía del complemento 3 (C3G), una enfermedad renal muy poco frecuente.

Cada año, aproximadamente una o dos personas por millón en todo el mundo son diagnosticadas de C3G, en la que los depósitos de proteína C3 se acumulan en los glomérulos renales, la red de vasos sanguíneos del organismo diseñada para filtrar los residuos y eliminar el exceso de líquidos de la sangre.

Esto provoca inflamación y daño glomerular, que se traduce en proteinuria (proteínas en la orina), hematuria (sangre en la orina) y reducción de la función renal. Aproximadamente la mitad de los pacientes con C3G sufren insuficiencia renal a los diez años del diagnóstico.

Fabhalta, autorizado específicamente para reducir la proteinuria en adultos con C3G, actúa selectivamente sobre lo que se cree que es la causa subyacente de la enfermedad.

El fármaco ya está autorizado en EE.UU. para tratar a pacientes con nefropatía por inmunoglobulina A, otra enfermedad renal rara, y el trastorno hematológico raro hemoglobinuria paroxística nocturna.

La última decisión de la FDA se basó en los resultados positivos del estudio de fase 3 APPEAR-C3G, que demostró que los pacientes tratados con Fabhalta junto con cuidados de apoyo lograron una reducción estadísticamente significativa y clínicamente significativa del 35,1% de la proteinuria a los seis meses, en comparación con los asignados al azar para recibir placebo.

Los datos sobre el criterio de valoración secundario de la tasa de filtración glomerular estimada, una medida de la función renal, también mostraron mejoras a los seis meses con Fabhalta en comparación con placebo, y el tratamiento de Novartis demostró un perfil de seguridad favorable sin que se observaran nuevas señales de seguridad.

Carla Nester, coinvestigadora del estudio APPEAR-C3G, declaró: «La C3G es una enfermedad debilitante que a menudo afecta a los jóvenes, repercutiendo en muchos aspectos de su salud física y emocional, y nuestras opciones de tratamiento anteriores presentaban retos significativos.

Esta aprobación de Fabhalta es histórica para toda la comunidad C3G ya que ahora, por primera vez, tenemos una terapia que se cree que trata la causa subyacente de la enfermedad, proporcionando el potencial para un nuevo estándar de atención para los pacientes.»

La decisión se produce menos de un mes después de que Fabhalta fuera recomendado por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos para tratar a adultos con C3G.

La Comisión Europea revisará ahora la recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano cuando tome una decisión sobre Fabhalta en esta indicación.