Blau Farmacêutica, empresa regional con fuerte presencia en Latinoamérica, líder en el segmento farmacéutico hospitalario y pionera en biotecnología en Brasil, anuncia un logro sin precedentes para la ciencia, la salud y la industria biofarmacéutica brasileña: el desarrollo completo del biosimilar de pembrolizumab, una de las inmunoterapias más utilizadas en el mundo para el tratamiento de diversos tipos de cáncer, que ahora se producirá en Brasil con una calidad que cumple rigurosos estándares internacionales.

Por primera vez, una empresa brasileña domina toda la cadena de desarrollo de un anticuerpo monoclonal altamente complejo, el bloqueador del receptor PD-1, desde el desarrollo de clones celulares, el bioproceso, la caracterización biológica, los estudios de comparabilidad, los estudios comparativos de eficacia clínica y el expediente regulatorio, hasta la producción industrial.

El proyecto, llevado a cabo por Blau en colaboración con el Instituto de Ciencia, Tecnología e Innovación (ICT) Inventta, movilizó a un equipo de más de 200 especialistas, entre ellos científicos, doctores, másteres, ingenieros, investigadores clínicos y profesionales de asuntos regulatorios, consolidando uno de los mayores esfuerzos de desarrollo científico en la historia de la industria biofarmacéutica nacional.

Este logro posiciona a Brasil en un selecto grupo de países capaces de producir anticuerpos monoclonales complejos a gran escala, lo que representa un salto en la soberanía científica y tecnológica del país.

Mercado

El pembrolizumab tiene un mercado objetivo total (MTA) en Brasil de aproximadamente R$ 5 mil millones, según IQVIA. Blau también desarrolla otros tres anticuerpos monoclonales, que en conjunto suman un MTA de aproximadamente R$ 3 mil millones, lo que representa una oportunidad de R$ 8 mil millones para la compañía solo en Brasil.

Los anticuerpos monoclonales lideran el crecimiento del segmento hospitalario, el área de enfoque de Blau. Actualmente, la mayoría de los medicamentos de esta clase se encuentran bajo protección de patente en Brasil, la cual expirará en los próximos años, lo que abre una oportunidad sin precedentes para las empresas dedicadas a biosimilares, especialmente Blau, pionera en biotecnología en el país. La patente de pembrolizumab vence en 2028 en Brasil, en 2029 en EE. UU. y en 2031 en Europa.

El desarrollo, conforme a las directrices de la EMA, la FDA y la Anvisa, permitirá la venta global de estos medicamentos, accediendo a un mercado de US$47 mil millones solo para los cuatro anticuerpos monoclonales que estamos desarrollando. Blau busca activamente alianzas con empresas extranjeras para comercializar estos medicamentos también en el extranjero.

Estudio clínico de fase I

El programa de desarrollo del biosimilar de pembrolizumab de Blau ha recibido asesoramiento científico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que avala su programa de desarrollo, y espera la aprobación de la FDA en los próximos meses. Tras la aprobación ética, prevista para el primer trimestre de 2026, comenzará el estudio de Fase I en pacientes, una etapa que complementa el ejercicio preclínico y de comparabilidad mediante análisis farmacocinéticos, de seguridad, inmunogenicidad y eficacia clínica. La EMA informó que, una vez demostrada la solidez de los datos clínicos y de calidad, se abre la posibilidad de exención del estudio clínico de Fase III, lo que reduce el tiempo de llegada del producto a los pacientes en Brasil y otros países. Este alto nivel de validación internacional es un requisito para todas las compañías biofarmacéuticas globales, y este proceso no será diferente para Blau”, afirma la Dra. Eliana Samano, Directora Médica de Blau.

Ampliando el acceso y transformando el tratamiento del cáncer en Brasil

Pembrolizumab ha revolucionado el tratamiento del cáncer a nivel mundial al aumentar las tasas de supervivencia en diversos tipos de cáncer. Sin embargo, en Brasil, solo una fracción de los más de 700.000 brasileños diagnosticados con cáncer anualmente1, que podrían beneficiarse de este tratamiento, tiene acceso al medicamento, principalmente debido a su alto costo y a que no está disponible a través del SUS (Sistema Único de Salud) para todas las indicaciones aprobadas en el prospecto.

Con producción nacional y costos sustancialmente reducidos, el biosimilar brasileño de pembrolizumab abre un nuevo horizonte para el tratamiento del cáncer en el SUS (Sistema Único de Salud Brasileño) y debería influir en las decisiones de incorporación pública poco después del vencimiento de la patente en Brasil en 2028.

Actualmente, el SUS no cubre la mayoría de las indicaciones de pembrolizumab, en gran medida debido al alto impacto presupuestario del fármaco importado. «Con la llegada de una inmunoterapia nacional asequible y de alta calidad, Brasil tendrá la oportunidad y la responsabilidad de ampliar sustancialmente el acceso a este fármaco. Un paso importante en este proceso, tras la aprobación regulatoria, será una nueva discusión con Conitec (Comisión Nacional para la Incorporación de Tecnologías en el SUS), que contará con una base técnica y económica para ampliar el Protocolo Clínico y las Directrices Terapéuticas (PCDT), lo que podría: multiplicar el número de pacientes tratados "A través del SUS (Sistema Único de Salud Brasileño), se reducen las desigualdades regionales en el acceso y se moderniza el tratamiento público del cáncer en el país. El país ya no podrá justificar la oferta limitada de este tratamiento transformador", afirma Marcelo Hahn, director ejecutivo de Blau Farmacêutica.

Un hito científico, industrial y social para Brasil

Con la aprobación de las BPF (Buenas Prácticas de Manufactura) de ANVISA, la validación regulatoria internacional en marcha y el inicio de la fase clínica, Brasil se enfrenta a un momento decisivo en oncología: una inmunoterapia de clase mundial, hecha en Brasil, para los brasileños y para el mundo.

"El biosimilar brasileño de pembrolizumab representa mucho más que un lanzamiento farmacéutico. Es un logro científico para Brasil, que rompe la dependencia internacional, genera autonomía productiva y puede salvar miles de vidas mediante la ampliación del acceso", afirma Marcelo Hahn, director ejecutivo de Blau Farmacêutica.