O Brasil vem ganhando destaque global em pesquisas clínicas para doenças raras, impulsionado por um ambiente regulatório mais favorável, diversidade genética e o potencial do SUS como fonte de dados e futuro comprador de terapias inovadoras.

A nova Lei de Pesquisa Clínica fortaleceu a confiança das multinacionais, que estão expandindo seus investimentos no país. Segundo levantamento da Interfarma e da IQVIA, o Brasil já ocupa a 19ª posição global em ensaios clínicos e tem potencial para entrar no top 10, um movimento que poderia gerar um impacto anual de R$ 6,3 bilhões e 56 mil empregos qualificados.

Fonte: Interfarma/IQVIA – Dezembro de 2025

Multinacionais estão acelerando seus investimentos.

Empresas como AstraZeneca, AbbVie, Biogen, Roche, Novartis, Sanofi e Takeda anunciaram um aumento em seus investimentos em pesquisa clínica, especialmente em doenças raras. Entre os exemplos mais relevantes:

• •        AstraZeneca/Alexion: R$ 10 milhões investidos em 2025 e previsão de R$ 12 milhões em 2026; totalizando R$ 315 milhões considerando todas as áreas terapêuticas.
• •        AbbVie: Plano de R$ 430 milhões até 2030 para fortalecer a P&D no país.
• •        Biogen: 60% de sua receita no Brasil provém de doenças raras; a projeção é de alcançar R$ 165 milhões em 2026.
• •        Roche: Aproximadamente R$ 118 milhões destinados a estudos de doenças raras em 2025.
• •        Novartis: R$ 145 milhões investidos em 2025, com 18 estudos focados em doenças raras.
• •        Sanofi: Investimento de R$ 153 milhões em 2025, com 11 estudos na área.
• •        Takeda: Aliança de US$ 250 milhões com a Hemobrás para hemofilia.

A inovação avança, mas o acesso continua sendo um obstáculo.

Apesar do aumento dos investimentos, o acesso dos pacientes às terapias permanece limitado. Apenas 41% das 232 tecnologias avaliadas pelo SUS (Sistema Único de Saúde) desde 2012 foram incorporadas, e somente 51 chegaram aos pacientes.

Especialistas apontam que o principal obstáculo reside na efetiva implementação e disponibilidade dos tratamentos, apesar dos avanços científicos.

O Ministério da Saúde afirma ter ampliado a rede de atendimento para 50 serviços especializados e incorporado cerca de 20 novas tecnologias, além de investir mais de R$ 1 bilhão no medicamento Trikafta para fibrose cística.