O número de novos medicamentos com ingredientes ativos inovadores chegará a 350 nos próximos cinco anos, em comparação com 369 no período anterior. As tendências de investimento em novos medicamentos nos últimos anos incluíram medicamentos contra a hepatite C em 2014 e 2015 e diversas terapias para câncer, imunologia e diabetes em 2015 e 2016. Mais recentemente, a aprovação de agonistas de GLP-1 para obesidade iniciou uma onda de novos medicamentos que se estenderá até 2024. Isso foi confirmado pelo relatório "O Uso Global de Medicamentos 2024: Perspectivas para 2028", preparado pela consultoria IQVIA. Olhando para 2026, o consenso da Evaluate Pharma prevê os dez lançamentos de medicamentos mais aguardados do ano.

CagriSema (Novo Nordisk)

Em primeiro lugar na lista está o CagriSema (semaglutida e cagrilintida, Novo Nordisk), um tratamento para obesidade e diabetes tipo 2 que combina 2,4 mg de semaglutida, o mesmo ingrediente ativo do Ozempic, com cagrilintida, um análogo de amilina de longa duração. A combinação é administrada por injeção uma vez por semana. A Novo Nordisk submeteu seu pedido à Food and Drug Administration (FDA) no final de 2025, buscando autorização para auxiliar na perda de peso em adultos com sobrepeso ou obesos com pelo menos uma comorbidade relacionada ao peso, como diabetes tipo 2, apneia obstrutiva do sono ou doença cardíaca. A FDA deverá analisar o pedido em 2026, embora o lançamento oficial possa ser adiado para 2027.

Estudos clínicos mostram que pacientes tratados com CagriSema alcançaram uma perda de peso média entre 15,7% e 22,7%, superando os grupos tratados apenas com semaglutida, apenas com cagrilintida ou com placebo, e demonstrando tolerabilidade “muito boa”. Além disso, a Novo está explorando formulações com doses mais altas e ensaios clínicos mais longos para melhorar os resultados, incluindo o desenvolvimento do CagriSema Forte com 7,2 mg de semaglutida.

Orforglipron (Lilly)

O segundo medicamento mais aguardado é o orforglipron (Eli Lilly), um agonista oral do receptor GLP-1 desenvolvido para obesidade e diabetes tipo 2. É uma pequena molécula oral, o que a diferencia de outros agonistas injetáveis ​​do receptor GLP-1, como o Wegovy, e permite uma produção mais escalável sem a necessidade de injeções, facilitando potencialmente seu uso global e sua aplicação em pacientes que preferem evitar agulhas. A Lilly espera a aprovação da FDA no segundo trimestre de 2026, embora a data exata dependa do programa de revisão prioritária do CNPV. Estudos mostram que pacientes que trocaram o Wegovy pelo Orforglipron mantiveram quase toda a perda de peso alcançada anteriormente, reforçando seu potencial para terapia de manutenção.

Anito-cel (Gilead)

Em terceiro lugar está o Anito-cel (anitocabtagene autoleucel, Gilead Sciences/Arcellx), uma terapia com células CAR-T desenvolvida para mieloma múltiplo. É indicada para pacientes com doença refratária ou recidivada que receberam pelo menos três linhas de tratamento anteriores, embora estudos adicionais estejam explorando seu uso como terapia de segunda linha. Para este tratamento, os ensaios clínicos mostraram uma taxa de resposta completa de 74%, com uma taxa de resposta global de 96% e taxas de sobrevida livre de progressão e sobrevida global de 67,4% e 88%, respectivamente, em 18 meses, superando os resultados do Carvykti. Além disso, seu robusto perfil de segurança e a experiência da Gilead na fabricação de células CAR-T foram destacados, fatores que devem facilitar a adoção clínica nos EUA.

A empresa almeja a aprovação do FDA como tratamento de quarta linha em 2026, com lançamento previsto para o segundo semestre do ano e possíveis expansões regulatórias para uso em segunda linha em 2027.

Brepocitinib (Roivant)

Em quarto lugar está o brepocitinib (inibidor de TYK2/JAK1, Roivant Sciences), um tratamento para dermatomiosite, uma doença inflamatória rara. O medicamento demonstrou superioridade em relação ao placebo em múltiplos desfechos de dermatomiosite em ensaios de Fase III, permitindo que a Roivant preparasse seu pedido de aprovação do FDA no início de 2026. A Roivant também está posicionando o brepocitinib para outras indicações órfãs, como uveíte não infecciosa (UNI) e sarcoidose cutânea. Nesse contexto, a empresa pretende estabelecê-lo como um tratamento padrão de segunda linha, aproveitando seu perfil de eficácia em comparação aos inibidores de JAK tradicionais e a disponibilidade limitada de terapias atualmente aprovadas (esteroides, imunossupressores e imunoglobulina intravenosa).

Icotrokinra (J&J)

Em quinto lugar está a icotrokinra (Johnson & Johnson/Protagonist), um peptídeo oral direcionado desenvolvido para psoríase em placas e outras doenças autoimunes mediadas por IL-23, como artrite reumatoide. Artrite psoriásica e doença inflamatória intestinal (DII). Este é o primeiro medicamento oral desenvolvido para bloquear especificamente o receptor de IL-23, oferecendo uma alternativa aos tratamentos injetáveis.

O pedido de aprovação à FDA foi submetido em julho de 2025, e a empresa espera uma decisão regulatória em 2026, com o medicamento a ser comercializado sob o nome de Icotyde. Os ensaios clínicos de Fase III demonstraram melhorias na clareza da pele e nos escores do Índice de Área e Gravidade da Psoríase (PASI) em comparação com o placebo, e até mesmo superaram o Sotyktu em um estudo comparativo direto. A Johnson & Johnson continua a investigar o Icotrokinra para outras doenças mediadas por IL-23 e iniciou um estudo de Fase 3 contra o Stelara para avaliar a superioridade da formulação oral em relação a um medicamento biológico injetável.

Gedatolisibe (licenciado pela Pfizer para a Celcuity)

Em sexto lugar está o gedatolisibe (um inibidor pan-PI3K/mTOR, Celcuity), uma terapia direcionada para o tratamento de segunda linha do câncer de mama ER-positivo e HER2-negativo, particularmente em pacientes com doença PIK3CA-tipo selvagem. A molécula foi licenciada da Pfizer em 2021 e testada em combinação com Faslodex e, em alguns casos, Ibrance, demonstrando sobrevida livre de progressão significativamente superior em comparação com Faslodex isoladamente.

Apesar das preocupações iniciais sobre toxicidade (principalmente estomatite e risco de hiperglicemia), os dados da Fase III apoiaram a eficácia do medicamento, levando a Celcuity a submeter um pedido de aprovação da FDA em 2026. A empresa planeja comercializar o medicamento diretamente nos EUA e buscar parceiros internacionais.

Ulixacaltamida (Praxis Precision)

Em sétimo lugar está a ulixacaltamida (um bloqueador seletivo dos canais de cálcio do tipo T, Praxis Precision Medicines), um medicamento em desenvolvimento para tremor essencial, projetado para bloquear a atividade neuronal anormal no circuito cerebelo-tálamo-cortical associado à condição. Atualmente, apenas o propranolol possui aprovação específica da FDA, e muitos pacientes não respondem ou não toleram os tratamentos existentes.

Após alguns contratempos nos ensaios de Fase II e Fase III, a Praxis ajustou o desenho do estudo e atingiu com sucesso os objetivos primários em ambos os estudos de Fase III, demonstrando melhorias significativas nas atividades da vida diária dos pacientes. O sucesso foi tão significativo que as ações da empresa subiram mais de 220%, e a FDA concedeu-lhe a designação de Terapia Inovadora. A solicitação de aprovação da FDA deverá ser submetida em meados de fevereiro de 2026.

Baxdrostat (AstraZeneca)

Na oitava posição está o baxdrostat (um inibidor da aldosterona sintase, AstraZeneca), um medicamento em desenvolvimento para hipertensão resistente ou não controlada. A AstraZeneca adquiriu o ativo em 2023, após a aquisição da CinCor Pharma, e obteve sucesso na Fase III em 2025, solidificando sua confiança no potencial do medicamento. A FDA aceitou o baxdrostat para revisão prioritária em dezembro de 2025, com uma decisão esperada para o segundo trimestre de 2026, colocando-o ligeiramente à frente de seu concorrente, o lorundrostat da Mineralys Therapeutics. A competição deverá depender tanto dos dados clínicos quanto das capacidades comerciais de cada empresa.

Camizestrant (AstraZeneca)

Outro medicamento desenvolvido pela AstraZeneca aparece na penúltima posição. Este é o camizestrant (AstraZeneca), um SERD oral de próxima geração em desenvolvimento para câncer de mama avançado HR-positivo e HER2-negativo. Ele foi projetado para se tornar um novo pilar da terapia endócrina para essa indicação. Na Fase III, o camizestrant atingiu o objetivo primário de sobrevida livre de progressão (SLP). Pacientes que desenvolveram mutações no gene ESR1 durante a terapia padrão com inibidor de aromatase foram incluídas. Pacientes com deficiências de CDK4/6 foram transferidas para o camizestrant, atingindo uma SLP mediana de 16 meses versus 9,2 meses no grupo padrão. Além disso, reduziu o declínio na qualidade de vida e no estado geral de saúde em 47%, estendendo a SLP mediana para 23 meses em comparação com 6,4 meses em outros grupos.

Atualmente, os dados estão sob revisão regulatória e a AstraZeneca planeja lançar o medicamento este ano. A empresa também continua estudando o camizestrant como monoterapia e em combinação, incluindo populações mais amplas de primeira linha e uso adjuvante.

Atacicept (Vera Therapeutics)

Na última posição da lista, em décimo lugar, está o atacicept (Vera Therapeutics), uma proteína de fusão que inibe APRIL e BAFF, em desenvolvimento para nefropatia por IgA (IgAN). A decisão da FDA é esperada para julho.

Fonte: Evaluate