Sanofi ha presentado resultados prometedores de un estudio de fase 3 de su inhibidor oral en investigación de la tirosina cinasa de Bruton (BTK), rilzabrutinib, en pacientes con trombocitopenia inmunitaria (PTI).

En el congreso anual de este año de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) se presentaron datos del estudio LUNA 3, que ha estado evaluando el fármaco en pacientes adultos y adolescentes con casos persistentes o crónicos de este raro trastorno autoinmunitario.

La PTI, que afecta aproximadamente a 9,5 de cada 100.000 personas en EE.UU., se caracteriza por un bajo recuento de plaquetas debido tanto a un aumento de su destrucción como a una disminución de su producción.

La enfermedad puede causar hematomas y hemorragias, que pueden incluir episodios potencialmente mortales, como hemorragias intracraneales, así como trombosis arteriales o venosas.

LUNA 3 cumplió su criterio de valoración primario, ya que rilzabrutinib administrado dos veces al día demostró una respuesta plaquetaria duradera en el 23% de los pacientes adultos con PTI, frente al 0% en el grupo placebo. Esto se definió como la proporción de pacientes capaces de alcanzar recuentos plaquetarios iguales o superiores a 50.000/μL durante al menos ocho de las últimas 12 semanas del período de tratamiento ciego de 24 semanas en ausencia de terapia de rescate.

La respuesta plaquetaria se alcanzó en el 65% de los pacientes tratados con rilzabrutinib frente al 33% de los pacientes tratados con placebo y, en los periodos combinados doble ciego de 24 semanas y abierto de 28 semanas, la respuesta duradera se alcanzó en el 29% de los pacientes del grupo de rilzabrutinib en el momento del corte de los datos.

También se observaron mejoras significativas con rilzabrutinib frente a placebo en la reducción de las hemorragias, la necesidad de utilizar terapia de rescate y la mejora de la fatiga física y las medidas de calidad de vida.

Dietmar Berger, director médico y responsable mundial de desarrollo de Sanofi, afirmó: «Estos nuevos datos respaldan el potencial de rilzabrutinib para proporcionar una respuesta plaquetaria sólida y duradera en la PTI, ofreciendo esperanza a los pacientes con opciones de tratamiento limitadas».

«Basándonos en su capacidad para actuar sobre la BTK, una enzima que desempeña un papel fundamental en muchos tipos de células inmunitarias, creemos que rilzabrutinib también tiene potencial para mejorar los resultados de los pacientes en múltiples enfermedades hematológicas y autoinmunitarias raras.»

Además de la PTI, el rilzabrutinib se está estudiando en diversas enfermedades inmunomediadas, como la anemia hemolítica autoinmunitaria caliente, el asma y la urticaria crónica espontánea.