El tratamiento con bexicaserina demostró una seguridad y tolerabilidad favorables, y la mayoría de los participantes completaron los 12 meses del periodo OLE.

Lundbeck anunció resultados positivos de la extensión abierta de 12 meses del ensayo de fase 1b/2a PACIFIC, que evalúa la bexicaserina en participantes de 12 a 65 años con encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EDE).

Como se anunció en diciembre de 2024, Longboard Pharmaceuticals fue adquirida por Lundbeck. Longboard desarrolló bexicaserina y llevó a cabo el programa de fase II, el ensayo PACIFIC.

"Estamos muy satisfechos de observar una respuesta sostenible a largo plazo, junto con un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad durante un periodo de 12 meses. Estos resultados refuerzan aún más nuestra confianza en el perfil único y potencialmente mejor en su clase de la bexicaserina. Teniendo en cuenta las importantes necesidades no cubiertas de los pacientes con DEE, nos alienta la sostenibilidad a largo plazo del tratamiento con bexicaserina", declaró Johan Luthman, Vicepresidente Ejecutivo y Director de Investigación y Desarrollo de Lundbeck.

Resultados del estudio de extensión abierto PACIFIC:

El estudio PACIFIC OLE es un estudio de seguridad a largo plazo, abierto, de fase 2, de 52 semanas de duración, de bexicaserina en participantes con una serie de DEE, incluido el síndrome de Dravet (n=3), el síndrome de Lennox-Gastaut (n=20) y DEE Otros (n=18), que completaron el ensayo PACIFIC (n=41). Los objetivos del estudio PACIFIC OLE son investigar la seguridad y tolerabilidad de múltiples dosis de bexicaserina en participantes con DEE, y analizar el efecto de bexicaserina en la frecuencia de convulsiones motoras contables observadas y otros tipos de convulsiones. El análisis del OLE se realizó cuando los participantes alcanzaron el punto aproximado de 12 meses en el estudio OLE. Se espera que los resultados completos se presenten en un próximo congreso médico en 2025.

Resumen de los resultados de eficacia del OLE:

La mediana del cambio en la frecuencia de las crisis motoras contables de los participantes en el estudio OLE durante un periodo de tratamiento aproximado de 12 meses fue una disminución del 59,3% (n=40) con respecto a su valor basal al entrar en el estudio PACIFIC OLE.

Resumen de los resultados de seguridad y tolerabilidad

El 100% de los participantes que finalizaron el ensayo PACIFIC decidieron inscribirse en el OLE, y el 92,7% (38 de 41) permanecieron durante el periodo abierto de 12 meses.

En este estudio se observaron resultados favorables de seguridad y tolerabilidad. Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento más frecuentes en el grupo general (n=41) que se produjeron en más del 5% de los pacientes durante los 12 meses del estudio OLE fueron infecciones de las vías respiratorias superiores, convulsiones, COVID-19, pérdida de apetito, letargo, pirexia, trastornos de la marcha, gastroenteritis vírica, neumonía, sinusitis, vómitos, pérdida de peso y erupción cutánea.  Un participante interrumpió el estudio debido al acontecimiento adverso (EA) de letargo, otro por retirada del consentimiento y otro por otros motivos (reubicación).

Acerca del ensayo PACIFIC

El ensayo PACIFIC es un ensayo clínico de fase 1b/2a, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de bexicaserina (LP352) en 52 participantes de entre 12 y 65 años de edad con DEE en 34 centros de Estados Unidos y Australia. Tras un periodo de cribado de 5 semanas y evaluaciones basales, los participantes en el estudio iniciaron una titulación de dosis durante un periodo de 15 días y posteriormente continuaron con la dosis más alta tolerada durante el periodo de mantenimiento de 60 días. Tras el período de mantenimiento, se redujo la dosis y se ofreció a los participantes elegibles la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión abierto de 52 semanas.

Acerca de la bexicaserina

La bexicaserina (LP352) es un superagonista oral de acción central de los receptores 5-hidroxitriptamina 2C (5-HT2C), sin efectos observados en los subtipos de receptores 5-HT2B y 5-HT2A. Se está evaluando en un programa clínico mundial de fase III (el Programa DEEp). La FDA ha concedido a la bexicaserina la designación de terapia innovadora para el tratamiento de las convulsiones asociadas a las encefalopatías epilépticas y del desarrollo (DEE) en pacientes de dos años o más. La bexicaserina es un compuesto en fase de investigación cuya comercialización no está aprobada por la FDA ni por ninguna otra autoridad reguladora.