GSK ha anunciado la adquisición a Boston Pharmaceuticals de efimosfermina alfa, un análogo del factor de crecimiento de fibroblastos 21 (FGF21) listo para la fase III. Según la empresa, la efimosfermina es un posible tratamiento de una vez al mes, el mejor de su clase, destinado a detener y revertir el avance de la enfermedad hepática esteatósica (EHE), incluida la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (EMA) y la enfermedad hepática relacionada con el alcohol (ERA).

¿Cuáles son las condiciones financieras de la adquisición por GSK de la nueva terapia de Boston Pharmaceuticals?

Según los términos del acuerdo, GSK adquirirá BP Asset IX, Inc, una filial de Boston Pharmaceuticals, para obtener los derechos sobre efimosfermina alfa. Se espera que GSK pague 1,200 millones de dólares por adelantado y hasta 800 millones adicionales en pagos por hitos.

En un comunicado de prensa, Tony Wood, Director Científico de GSK, declaró: «La clase FGF21 ha aportado algunos de los datos más interesantes sobre el MASH, como la primera prueba de reversión de la cirrosis, y efimosfermina tiene el potencial de definir un nuevo tratamiento de referencia gracias a su perfil de dosificación mensual y tolerabilidad». "Efimosfermin ampliará significativamente nuestra cartera de productos hepatológicos y nos brindará la oportunidad de desarrollar un nuevo medicamento que podría ser el mejor de su clase, cuyo primer lanzamiento está previsto para 2029. Complementa a GSK'990, también en desarrollo para ALD y MASH, ofreciendo a GSK opciones para desarrollar tanto monoterapia como combinaciones potenciales para mejorar los resultados de los pacientes."

Efimosfermin muestra resultados positivos de fase II en MASH

En noviembre de 2024, Boston Pharmaceuticals presentó los datos completos de un estudio de fase II de efimosfermin en la Reunión Hepática de la Asociación Americana para el Estudio de las Enfermedades Hepáticas. El estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo evaluó la eficacia y seguridad de efimosfermin 300 mg una vez al mes en 84 pacientes con fibrosis en estadio F2/F3 confirmada por biopsia debida a MASH durante 24 semanas. Los criterios de valoración primarios dobles del estudio incluyeron la mejora de la fibrosis ≥1 estadio sin empeoramiento del MASH y la resolución del MASH sin empeoramiento de la fibrosis. El criterio de valoración secundario fue la consecución tanto de la mejoría de la fibrosis como de la resolución del MASH.

Los resultados mostraron que el 45,2% de los pacientes lograron una mejoría de la fibrosis en estadio ≥1 sin empeoramiento del MASH, frente al 20,6% que recibieron placebo. Además, el 67,7% logró la resolución del MASH sin empeoramiento de la fibrosis, frente al 29,4% con placebo. Además, el 38,7% de los pacientes del grupo de efimosfermina lograron tanto una mejoría de la fibrosis como una resolución del MASH, frente al 17,6% del grupo de placebo.

Durante las 24 semanas de tratamiento, se observó una baja tasa de interrupciones debidas a acontecimientos adversos (AA), así como una baja incidencia global de AA gastrointestinales y reacciones en el lugar de la inyección.

Según un estudio publicado por el National Center for Biotechnology Information, la prevalencia global estimada del MASH es del 5,27%, con una prevalencia del 5% sólo en Norteamérica.

Impacto mundial y próximos pasos para la efimosfermina

«Estoy muy orgulloso del acuerdo alcanzado hoy con GSK, una empresa que conozco y admiro, con experiencia demostrada en enfermedades hepáticas, y del extraordinario trabajo del equipo de Boston Pharmaceuticals», declaró en el comunicado de prensa el Dr. Elias Zerhouni, presidente del consejo de administración de Boston Pharmaceuticals. "Esto no habría sido posible sin el compromiso estratégico impresionante, sostenido y a largo plazo de la familia Bertarelli con la ciencia puntera y las empresas biotecnológicas, así como sin la experiencia de Ernesto Bertarelli, que condujo al desarrollo de la efimosfermina como posible mejor terapia de su clase. Estamos encantados de que GSK, un líder mundial, haya reconocido el potencial de la efimosfermina para hacer frente a un problema de salud pública mundial cada vez mayor y a una necesidad médica no cubierta. Juntos, esperamos que efimosfermin continúe su camino para convertirse en el mejor tratamiento de su clase para pacientes con SLD".