El acuerdo otorga a Lilly una licencia mundial exclusiva para utilizar la cápside del virus neurotrópico adenoasociado de Sangamo para un objetivo inicial, y la empresa también tiene la opción de añadir otros cuatro.

Las enfermedades del SNC son un grupo de dolencias que afectan al cerebro o la médula espinal. Incluyen enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y la esclerosis múltiple, así como infecciones y tumores.

El tratamiento de las enfermedades del SNC sigue siendo extremadamente difícil, y la barrera hematoencefálica (BHE) se considera un obstáculo importante en el desarrollo de tratamientos debido a la restricción que impone a la administración de fármacos.

El STAC-BBB de Sangamo ya ha demostrado una potente penetración de la barrera hematoencefálica y transducción neuronal en primates no humanos, según la empresa de medicina genómica.

En virtud del acuerdo, Sangamo completará la transferencia de tecnología relacionada con la cápside STAC-BBB. A continuación, Lilly asumirá la responsabilidad de toda la investigación, el desarrollo preclínico y clínico, las interacciones normativas, la fabricación y la comercialización mundial de cualquier producto resultante de la colaboración.

A cambio, Sangamo recibirá 18 millones de dólares por adelantado y podrá optar a hasta 1.400 millones de dólares en honorarios adicionales por objetivos bajo licencia y pagos por hitos en los cinco objetivos potenciales de enfermedades neurológicas, así como regalías escalonadas sobre futuras ventas netas.

«Creemos que el STAC-BBB... tiene el potencial de desempeñar un papel importante en el panorama de los tratamientos, abordando los retos de larga data asociados con la administración de terapias al SNC», dijo Sandy Macrae, director ejecutivo de Sangamo.

«Nos complace compartir el STAC-BBB con Lilly para avanzar en tratamientos potenciales de enfermedades neurológicas con importantes necesidades médicas no cubiertas», añadió Macrae.

El acuerdo se produce sólo tres meses después de que Lilly y Alchemab Therapeutics se asociaran para desarrollar nuevas terapias contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa rara para la que no se conoce cura.

El acuerdo de colaboración se centra en la plataforma de descubrimiento de anticuerpos de Alchemab, que utiliza muestras de pacientes con tasas de progresión de la enfermedad inusualmente lentas para identificar anticuerpos asociados a la resistencia.

Alchemab ya ha adquirido cientos de muestras de ELA, y ambas empresas trabajarán juntas para descubrir, desarrollar y comercializar hasta cinco nuevas terapias utilizando la plataforma.