- 20 de febrero de 2025
Biogen y Stoke Therapeutics anuncian una alianza para desarrollar un tratamiento para el síndrome de Dravet por un valor de 550 millones de dólares
El síndrome
de Dravet es una encefalopatía genética epiléptica y del desarrollo
caracterizada por convulsiones recurrentes, así como importantes alteraciones
cognitivas y conductuales.
En la
actualidad no existen terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas para
esta dolencia, que es difícil de tratar y tiene un mal pronóstico a largo
plazo.
El
zorevunersen de Stoke es un oligonucleótido en antisentido (ASO) en fase de
investigación que actúa sobre el gen SCN1A, la causa subyacente de la mayoría
de los casos de síndrome de Dravet, para reducir la frecuencia de las
convulsiones más allá de lo que se ha conseguido con los medicamentos
anticonvulsivos y mejorar el desarrollo neurológico, la cognición y el
comportamiento.
La FDA ya le
ha concedido la designación de terapia innovadora, y Stoke ha anunciado
recientemente sus planes de iniciar un estudio mundial de registro de fase 3
del fármaco.
Stoke
seguirá dirigiendo el desarrollo mundial de zorevunersen y conservará los
derechos exclusivos de desarrollo y comercialización del fármaco en EE.UU.,
Canadá y México, mientras que Biogen obtendrá los derechos exclusivos de
comercialización en el resto del mundo.
Según los
términos del acuerdo, Biogen contribuirá al 30% de los costes externos de
desarrollo clínico y Stoke recibirá un pago inicial de 165 millones de dólares,
hasta 385 millones de dólares en pagos por hitos comerciales y de desarrollo,
así como cánones escalonados en el territorio de Biogen.
Biogen
también ha recibido la opción de licenciar los derechos fuera de EE.UU., Canadá
y México para ciertos productos ASO de seguimiento futuros dirigidos a SCN1A, a
cambio de hitos separados, reparto de costes y royalties.
Priya Singhal, responsable de desarrollo de Biogen, ha declarado: «Las reducciones de las crisis en pacientes que ya reciben medicamentos de tratamiento estándar, junto con las mejoras en múltiples medidas de cognición y comportamiento, demuestran el potencial de zorevunersen como primer medicamento modificador de la enfermedad que aborda la causa subyacente del síndrome de Dravet.»
El director ejecutivo de Stoke, Edward Kaye, añadió: «Con la experiencia de Biogen en neurología y su historial de éxito en la comercialización de medicamentos modificadores de la enfermedad para enfermedades genéticas raras a nivel mundial, pretendemos liderar el tratamiento del síndrome de Dravet hacia una nueva era, proporcionando zorevunersen a todos los pacientes que podrían beneficiarse.»
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