Lundbeck ha anunciado que los nuevos datos sobre la bexicaserina, un nuevo tratamiento en fase de investigación para las convulsiones asociadas a las encefalopatías epilépticas y del desarrollo (DEE), se presentarán en el 36.º Congreso Internacional de Epilepsia (IEC) que se celebrará en Lisboa, Portugal (del 30 de agosto al 3 de septiembre).

La bexicaserina es un compuesto en fase de investigación que no ha sido aprobado para su comercialización por ninguna autoridad reguladora en todo el mundo. La eficacia y la seguridad de la bexicaserina aún no se han establecido.

«Los pacientes con EDE representan un grupo difícil de epilepsias raras, con pocas opciones de tratamiento eficaces aprobadas», afirmó Johan Luthman, vicepresidente ejecutivo y director de Investigación y Desarrollo de Lundbeck. «Ahora que nos encontramos en la fase 3 de los ensayos con bexicaserina, somos optimistas sobre su potencial. Los datos clínicos obtenidos hasta ahora sugieren una actividad anticonvulsiva amplia y duradera en todas las DEE, y los nuevos datos preclínicos sugieren una modulación del riesgo de muerte súbita e inesperada en la epilepsia (SUDEP). Esto supone un importante paso adelante en el potencial de transformar la atención a los pacientes y abordar las deficiencias críticas en el panorama terapéutico».

Se presentarán los resultados completos de la extensión abierta (OLE) del ensayo PACIFIC de fase 1b/2a. Este ensayo se diseñó para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo (hasta 52 semanas) de la bexicaserina en personas con DEE. Durante la OLE, se observó una reducción media del 59.3 % en la frecuencia de las crisis motoras cuantificables, y el 55 % de los participantes experimentaron reducciones sostenidas de ≥50 % en comparación con el valor inicial antes del ensayo PACIFIC. La bexicaserina fue bien tolerada y no se observaron nuevas señales de seguridad.

«Me anima el 100 % de inscripción de participantes elegibles y la alta tasa de finalización de más del 90 % en el estudio de extensión abierto. Una retención tan alta subraya la tolerabilidad y la duración del efecto de la bexicaserina en las encefalopatías epilépticas y del desarrollo», afirmó Ingrid E. Scheffer, investigadora principal y profesora laureada de Neurología Pediátrica de la Universidad de Melbourne y Austin Health.

Lundbeck también presentará datos preclínicos en un modelo de convulsiones audiogénicas de SUDEP, la causa más común de muerte prematura en niños y adultos con epilepsia. La bexicaserina redujo significativamente las convulsiones y el paro respiratorio en el modelo SUDEP. Además, se compartirán datos preclínicos que indican el impacto de la bexicaserina en las convulsiones de ausencia, un tipo de convulsión que a menudo es más difícil de tratar.

La bexicaserina ha entrado en la fase final de desarrollo clínico a través del programa global de fase III DEEp, cuyo objetivo es evaluar su seguridad, tolerabilidad y eficacia en el tratamiento de las convulsiones en niños y adultos con DEE. El ensayo DEEpSEA está reclutando actualmente participantes con síndrome de Dravet y el ensayo DEEpOCEAN está abierto a personas con DEE (incluido el síndrome de Lennox-Gastaut). 

Ambos ensayos son aleatorios, doble ciego, controlados con placebo y están abiertos a la inscripción en América del Norte, Europa, Asia, Australia y América Latina, con centros adicionales que se activan de forma continua.