Roche ha anunciado que la FDA ha aprobado una formulación en comprimidos de Evrysdi (risdiplam), su tratamiento contra la atrofia muscular espinal (AME).

Evrysdi fue autorizado originalmente por el organismo regulador estadounidense en 2020 para tratar la enfermedad neuromuscular progresiva en pacientes a partir de los dos meses de edad, antes de recibir una aprobación ampliada en 2022 para lactantes menores de dos meses.

Hasta ahora, el fármaco sólo estaba disponible en forma de solución oral, que se administraba diariamente en casa por vía oral o por sonda.

Se espera que el nuevo comprimido de 5 mg esté disponible en las próximas semanas y sea adecuado para su uso en pacientes a partir de dos años de edad que pesen más de 20 kg, dijo Roche, añadiendo que la formulación original seguirá estando disponible para pacientes con otras dosis del fármaco y para aquellos que prefieran la solución oral.

Se espera que los comprimidos, que pueden conservarse a temperatura ambiente y tragarse enteros o dispersados en agua, proporcionen más libertad e independencia a los pacientes.

La AME afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés en todo el mundo y está causada por una mutación del gen SMN1, que provoca una deficiencia de la proteína SMN. Dependiendo de la forma de la enfermedad, la fuerza física de los pacientes y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir significativamente o perderse.

Evrysdi, de Roche, está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de proteína SMN en el sistema nervioso central y los tejidos periféricos.

La última decisión de la FDA sobre Evrysdi, que lo convierte en el primer y único comprimido aprobado para la AME, se basó en los resultados de un estudio de bioequivalencia que demostró que el comprimido de 5 mg y la solución oral original proporcionaban una exposición comparable al fármaco.

Levi Garraway, director médico y jefe de desarrollo mundial de productos de Roche, ha declarado: «Evrysdi tiene un sólido potencial para modificar la trayectoria de la enfermedad de AME, y ya se ha utilizado para tratar a miles de pacientes hasta la fecha. Esta aprobación supone otro importante paso adelante.

«El comprimido de Evrysdi combina la eficacia establecida con la comodidad, proporcionando una opción flexible adicional para el tratamiento de la AME».