El inhibidor de la vía del factor tisular Hympavzi (marstacimab-hncq), de Pfizer, ha sido aprobado por la FDA para el tratamiento de la hemofilia A o B en pacientes adultos y pediátricos a partir de 12 años.

Hympavzi, que es ahora el primer medicamento de su clase aprobado en los EE.UU. para la hemofilia A o B, ha sido autorizado específicamente para la profilaxis sistemática destinada a prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII o hemofilia B sin inhibidores del factor IX.

Más de 800.000 personas en todo el mundo están afectadas por la hemofilia, una familia de raros trastornos genéticos de la sangre causados por la deficiencia de un factor de coagulación.

A pesar de los recientes avances en el tratamiento de la hemofilia, muchos pacientes siguen sufriendo episodios hemorrágicos repetidos y deben tratar su enfermedad con infusiones intravenosas frecuentes que pueden tener que administrarse varias veces a la semana.

Administrado en inyección subcutánea una vez a la semana, Hympavzi actúa reduciendo la cantidad de la proteína anticoagulante natural, el inhibidor de la vía del factor tisular. Esto aumenta la cantidad de trombina, una enzima crítica en la coagulación de la sangre, que se genera.

La decisión de la FDA se apoyó en los resultados positivos del ensayo BASIS, en fase avanzada, en el que Hympavzi redujo la tasa anualizada de hemorragias tratadas en un 35% y un 92% tras un periodo de tratamiento activo de 12 meses, en comparación con la profilaxis sistemática y el tratamiento a demanda, respectivamente, en pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores.

Ann Farrell, directora de la división de hematología no maligna del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, declaró que la aprobación «proporciona a los pacientes con hemofilia una nueva opción de tratamiento que es la primera de su clase que funciona dirigiéndose a una proteína del proceso de coagulación de la sangre».